Najdroższy lek świata wkrótce będzie refundowany także w Holandii!

Zdrowie i Styl Życia

Lek na bardzo rzadką i poważną chorobę, na którą rocznie zapada około 10-20 holenderskich dzieci, od 1 listopada będzie w Holandii refundowany. To wspaniała wiadomość dla rodziców dzieci chorych na SMA – nieleczone dzieci dotknięte tą chorobą umierają zazwyczaj w wieku około 2 lat.

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to ciężka i rzadka choroba, w której z powodu wady genetycznej obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych prowadzi do uogólnionego osłabienia i postępującego zaniku mięśni szkieletowych, a w ostateczności – do częściowego albo całkowitego paraliżu. Choroba dotyka osób w różnym wieku, jednak w ponad 90% przypadków objawy pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie. Średnia długość życia dziecka, u którego SMA nie jest leczone, wynosi około 2 lata.

Zolgensma jest lekiem opracowanym w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni i dostępnym na rynku od 2019 roku, a w Unii Europejskiej od maja 2020 roku. Jest to najdroższy lek świata – w kontrowersyjnej decyzji producent ustalił cenę detaliczną leku na 1,945 mln euro za opakowanie (1 dawka).

Od jakiegoś czasu trwały negocjacje pomiędzy producentem leku, firmą Novartis, a Holandią, Belgią i Irlandią, które próbowały wymusić na producencie obniżenie ceny, co ostatecznie zakończyło się sukcesem. Nie ujawniono jednak szczegółów na temat kwestii finansowych i aktualnej ceny leku dla wspomnianych państw.

W 2019 roku koncern farmaceutyczny wywołał ogromne kontrowersje, kiedy oświadczył, że sfinansuje leczenie 100 pacjentów z SMA poza Stanami Zjednoczonymi, zaś osoby te zostaną wybrane losowo, na drodze loterii.

12.10.2021 Niedziela.NL // fot. Shutterstock, Inc.

(kk)